2026年5月1日，一个影响深远的法规正式施行——《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）。这是我国首次以行政法规形式对生物医学新技术临床研究和转化应用进行系统规范。《条例》由国务院总理李强签署第818号国务院令公布，经2025年9月12日国务院第68次常务会议通过，共7章58条。

与《条例》同步落地的，还有国家卫生健康委、国家药监局发布的一系列配套文件，包括《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第1版）》等。与此同时，国家药监局2025年发布的《医疗器械临床试验项目检查要点及判定原则》（2025年第22号）已于同年5月1日施行，对医疗器械临床试验的合规要求进行了全面升级。

这一系列制度安排的密集落地，构建了覆盖生物医学创新全链条的管理体系，为临床研究机构和医疗器械企业划定了清晰的合规路径。

一、《条例》的制度定位：与药械监管“错位发展”

（一）补齐生物医学创新管理的“最后一块拼图”

我国已建立完善的药品、医疗器械产品管理体系，管理制度与国际深度接轨。然而，随着技术的发展，部分创新性强、个性化程度高、难以形成标准化产品的前沿技术无法完全适应传统药械审评审批要求，其临床研究和临床转化应用路径亟待打通。

《条例》的出台，正是为了解决这一制度空白。《条例》第五十五条明确规定，为研制药品、医疗器械开展临床试验的，依照现行法律法规执行。因此，《条例》并非取代或削弱现有管理模式，而是为产品路径无法覆盖的前沿技术开辟独立管理通道。这种“错位发展”的设计，使新技术管理制度与药械管理制度功能互补，共同构建覆盖生物医学创新全链条的管理体系。

（二）生物医学新技术的法定定义

《条例》第三条将生物医学新技术界定为：“以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施”。

这一界定突出了三个核心要素：目的性——以健康状态判断或疾病预防治疗、促进健康为目的；作用层面——作用于人体细胞、分子水平；新颖性——在我国境内尚未应用于临床。同时，《条例》规定国务院卫生健康部门会同国务院药品监督管理部门根据科学技术的发展，制定、调整生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则。

二、路径选择：新技术路径与药械路径的界定与衔接

（一）两条路径的适用场景

国家卫生健康委、国家疾控局发布的贯彻实施公告明确要求：临床研究发起机构应参照《界定指导原则》，根据自身实际情况，科学合理选择相应技术路径或药械路径。

《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》明确：开展界定应统筹发展和安全，主要聚焦于难以开发为医疗器械的生物医学新技术和创新性强、个性化程度高、尚未或难以开发为药品的生物医学新技术。应以满足人民群众健康需求为导向，主要聚焦于为尚无有效治疗手段的疾病提供新的治疗方向。

适用新技术路径的情形：个性化程度高、罕见病领域尚无药品上市或尚未开展确证性临床试验的（一般情况下指Ⅲ期临床试验），可走新技术路径。

适用药械路径的情形：对于选择药械路径的，应按照药品、医疗器械管理有关规定开展相关工作。对符合《医疗器械监督管理条例》定义的，应当按照医疗器械法规要求开展注册工作，不纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围。

（二）“清单式”管理的自主界定机制

《条例》采用“清单式”管理，制定《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第1版）》并实施动态调整。《备案指导清单》共包含基因治疗新技术、细胞及其衍生物治疗新技术、组织器官治疗新技术、微生物治疗新技术、脑机接口新技术共5大类17项治疗新技术。

在临床研究阶段，临床研究发起机构应参照《备案指导清单》，对拟开展临床研究的新技术属性进行自主界定。在临床转化应用阶段，只有已列入《备案指导清单》且满足特定要求的技术，才纳入审批范围。

临床研究发起机构应充分考虑两条路径各自特点，避免重复。国家卫生健康委科教司负责人强调，技术路径并非产品路径的过渡阶段，两者相对独立，不要误解为先后替代关系。

（三）技术界定与药械注册的衔接

对于处于早期阶段、未来走哪条路径尚具有较大不确定性的技术，临床研究发起机构可对照《备案指导清单》自主界定属性。在临床转化应用阶段，新技术与药品、医疗器械有明确的界限，发起机构要严格遵守。

界定为技术路径的临床研究数据，用于支持技术转化应用。《条例》的实施，将进一步规范临床研究活动的开展，提高临床研究能力水平，系统积累高质量临床研究数据，畅通临床转化路径。

三、临床研究备案：核心制度与操作流程

（一）临床研究的前提条件

《条例》第九条明确，开展生物医学新技术临床研究前，应当依法开展实验室研究、动物实验等非临床研究；经非临床研究证明该技术安全、有效的，方可开展临床研究。对法律、行政法规和国家有关规定明令禁止的以及存在重大伦理问题的生物医学新技术，任何组织和个人不得开展临床研究。

临床研究机构资质要求（《条例》第十一条）：（一）是三级甲等医疗机构；（二）有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会；（三）有与拟开展的临床研究相适应的资质、场所、设施、设备、管理机构、专业技术人员和研究能力；（四）有保障临床研究质量安全、符合伦理原则以及保护受试者合法权益的管理制度；（五）有稳定、充足的研究经费来源。

（二）备案程序与材料要求

临床研究应当自通过学术审查、伦理审查之日起5个工作日内向国务院卫生健康部门备案。备案材料除《条例》第十六条明确需要提交的材料外，还应提供受试物制备和质量控制报告、质量受权人相关材料等。临床研究机构应通过生物医学新技术临床研究和临床转化应用在线服务系统（国家医学研究登记备案信息系统） 提交材料。

临床研究备案指引文件对各类技术所需受试物制备和质量控制、非临床研究、临床研究方案设计与实施、伦理合规等关键环节细化了技术要求。中国生物技术发展中心承担生物医学新技术临床研究备案资料的核实确认与已备案临床研究的评估工作。

（三）多中心研究与过程管理

开展多中心临床研究时，主要研究机构应加强多个中心间的工作协调，各中心均应严格按照研究方案要求组织实施。发起机构、研究机构应加强利益冲突管理，建立利益冲突审查机制。研究机构应确保按照备案的方案组织实施临床研究，并注重过程管理、风险监测与处置、数据记录与保存、不良事件报告等。

四、临床转化应用审批：准入条件与审批流程

（一）审批条件

根据《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，申请临床转化应用应当同时具备下列条件：经依法备案并完成生物医学新技术临床研究；生物医学新技术临床研究证明该技术安全、有效，符合伦理原则。

申请新技术临床转化应用，除需满足安全、有效、符合伦理原则外，还须“在临床研究阶段，经多中心参与，遵守临床应用操作规范独立实施该技术，获得一致的安全性、有效性结论”。

（二）审批的管理逻辑

医疗技术不具有独占性，新技术审批是对技术成熟度的认可，而非授权申请机构**使用。文件要求多中心参与，是为了减少单中心偏倚，提升结果可靠性；要求独立实施该技术，是为了验证操作规范的完整性与可操作性，确保技术成熟、稳定、可重复。新技术获批临床应用后，参与临床研究的单位都可以开展。

国家卫生健康委医疗管理服务指导中心承担临床转化应用审批的技术评估、伦理评估等工作。

五、受试者权益保护：贯穿全流程的红线

《条例》将受试者权益保护贯穿临床研究和转化应用的全流程。

知情同意：不仅要求签署知情同意文本，更强调信息充分、过程透明，确保受试者真正理解可能的风险和获益。

隐私保护：研究过程中保护受试者个人信息和个人隐私。

损害补偿：临床研究造成受试者健康损害的应当及时予以治疗，保障受试者合法权益。研究机构不得向受试者收取与临床研究有关的费用。

长期随访：研究者应对受试者进行随访监测，评价生物医学新技术的长期安全性、有效性。

国家卫健委公告进一步明确，发起机构和研究机构应主动维护受试者生命健康、知情同意、隐私保护等权益；在伦理审查时，应结合拟开展研究的生物医学新技术特点和特殊伦理要求开展审查。

六、医疗器械临床研究合规新要求

（一）检查要点全面升级

2025年3月，国家药监局印发《关于发布医疗器械临床试验项目检查要点及判定原则的公告》（2025年第22号），自2025年5月1日起施行。公告附件《医疗器械临床试验项目检查要点及判定原则》将现场检查要点分为临床试验条件与合规性、受试者权益保障、临床试验方案、临床试验实施过程、临床试验记录与报告、试验器械管理等板块。

检查要点共16个检查环节、96个检查项目，分为机构和临床试验专业2个部分，包括对条件和备案管理、运行管理等方面的现场检查内容。检查项目中关键项目共计8项，主要项目共计40项，一般项目共计48项。

（二）判定结果四种情形

检查结果细化为 “真实性问题、严重不符合要求问题、规范性问题、符合要求” 四种情形。

对于在审注册申请：

• 判定为真实性问题的，对申报产品不予注册

• 判定为严重不符合要求问题的，对申报产品不予注册

• 判定为规范性问题的，继续开展审评审批工作

对于已经取得行政许可的，判定为真实性问题的，按照《医疗器械监督管理条例》第八十三条第一款处理。

（三）质量管理规范的核心要求

《医疗器械临床试验质量管理规范》（2022年第28号）涵盖医疗器械临床试验全过程，包括方案设计、实施、监查、稽查、检查以及数据的采集、记录、保存、分析、总结和报告等。该规范突出申办者主体责任，引入风险管理理念，明确规定申办者的质量管理体系应当覆盖医疗器械临床试验的全过程；强化医疗器械临床试验机构要求，临床试验机构应当建立临床试验管理组织架构和管理制度。

2026年3月发布的行业标准进一步规定了医疗器械上市前临床试验全过程的质量通用要求，适用于以注册为目的的医疗器械临床试验。

七、合规操作指引

（一）新技术路径的合规要点

路径选择阶段：参照《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》和《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第1版）》，根据技术特点自主界定属性。充分考虑两条路径各自特点，避免重复研究。

临床研究阶段：经非临床研究证明安全有效后，经三级甲等医疗机构学术审查、伦理审查通过，5个工作日内通过在线服务系统备案。确保提交材料的真实、准确、完整。

转化应用阶段：符合审批条件的，通过在线服务系统提交转化应用申请。注意：临床研究数据用于支持技术转化应用，而非产品注册。

（二）药械路径的合规要点

临床试验准备：在具备相应条件的临床试验机构开展，并向所在地省级药监部门备案。确保符合《医疗器械临床试验质量管理规范》要求。

临床试验实施：严格遵守经备案的临床试验方案，规范数据采集、记录、保存和分析。做好试验器械管理，确保全流程可追溯。

迎接检查准备：对照2025年第22号公告的检查要点，从临床试验条件与合规性、受试者权益保障、临床试验方案、实施过程、记录与报告、试验器械管理等维度开展自查。重点关注8项关键项目。

风险防控：建立覆盖临床试验全过程的质量管理体系。强化伦理审查和受试者权益保护。

（三）两类路径的共通要求

受试者权益保护：保障知情同意、隐私保护、损害补偿等权益。不得向受试者收取与临床研究有关的费用。

数据管理：确保数据真实、准确、完整、可追溯。国家卫健委明确要求确保提交材料的真实、准确、完整。

过程管理：注重风险监测与处置、不良事件报告等。加强利益冲突管理。

八、结语

2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行，配套的界定指导原则、备案指导清单、审批工作规范同步落地。与此同时，医疗器械临床试验检查要点全面升级，《医疗器械临床试验质量管理规范》深入实施。这一系列制度安排，构建了覆盖生物医学创新全链条的监管体系。

对于临床研究机构和医疗器械企业而言，当前面临的首要任务是准确理解《条例》与药械监管的“错位发展”逻辑，在新技术路径与药械路径之间做出科学合理的选择。两条路径并非先后替代关系，而是相对独立的选择。

随着监管框架的完善和配套文件的持续出台，生物医学新技术的临床研究和转化应用将获得更加清晰、可预期的合规路径。而医疗器械临床研究也将在更加规范、统一的检查标准下，实现更高质量的临床数据产出。唯有主动适应新的监管要求，才能在创新与合规之间找到**平衡点。